作者： 发布时间：2024-11-27
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月3日。
品种名称：ALXN1850注射液
申报单位：阿斯利康全球研发（中国）有限公司
适应症：拟用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。
申报阶段：C阶段-关键研究前阶段。
工作要点：计划在中国参与的关键性国际多中心临床试验中，选择多个COA指标作为研究终点（包括主要研究终点），以评估本品的临床获益。
如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月26日
