作者： 发布时间：2023-06-27
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今年前5个月，34个儿童用药获批上市；今年3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药；今年1月，国家卫健委办公厅发布通知，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法，加强个性化给药的标准化管理和质量控制……
我国采取一系列措施，鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平。
国家统计局数据显示，2022年末，我国0—15岁（含不满16周岁）人口为25615万人，占总人口比例为18.1%。
与成人用药相比，儿童用药研发生产面临起步晚、难度大、基础薄弱等问题，需要医疗机构、科研院所、医药企业共同努力解决。
今年1月，国家卫健委办公厅发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法；3月，新版国家医保药品目录正式实施，新增药品涵盖22个儿童用药；今年前5个月，已有34个儿童用药获批上市，获批数量超去年同期……我国采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平。
突破关键技术，填补市场空白
“吃药靠掰，剂量靠猜”曾经是一些患儿及家长在用药时面临的难题。“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫说。
以治疗儿童急性淋巴细胞白血病的重要药物巯嘌呤为例。目前，市场上销售巯嘌呤的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，均为成人片剂。儿童服用巯嘌呤需按公斤体重计算剂量，并对成人片剂进行切分或磨粉，使用不便且精确度不高。
为解决这一难题，国家儿童医学中心、北京儿童医院率先突破关键技术，开发出可精准计量的巯嘌呤改良剂型。药片直径2至3毫米，米粒大小，利于患儿吞咽。这一成果已经亮相在2022年中国国际服务贸易交易会上。
“我国儿童用药的品种、剂型、规格相比成人用药都普遍不足，儿科临床用药中约45%的药品说明书缺乏儿童用法用量，导致儿童用药错误的风险大大高于成人。”北京儿童医院药学部主任王晓玲说，整合资源、突破一系列核心关键技术、合理开展儿科临床研究，是实现儿童用药高效研发及临床转化的关键所在。
近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。王晓玲介绍，北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”，联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，强化科技创新，研发儿童用药。目前，已获得相关批文、受理号或签收号65项，有关成果填补了我国儿童用药市场的空白，将缓解市场上儿童用药短缺的现状。
此外，国家卫健委通过重大新药创制科技重大专项，投入超6亿元研究儿童用药；成立国家儿童医学中心，组织23个全国儿科相关单位，建立“中国儿科人群药物临床试验协作网”，推进儿童用药临床研究。
加强多方合作，促进研发生产
“我国在儿童适宜制剂研发与自主生产、重大疾病及罕见病用药研发等方面，仍与国际领先水平存在差距。”王晓玲坦言。
如何攻克儿童用药难题？王晓玲建议，设立儿童用药研发专项，聚焦前沿问题和关键技术，整合基础研究与转化应用资源，实现儿童用药特色技术的自主创新和品种转化。
“要鼓励医疗机构联合科研院所和企业，开发可灵活调整药物剂量的新技术、新方法，建立低龄儿童个性化调剂平台，推动儿童用药个性化调剂。对于疗效确切、特色优势明显、不良反应少的儿科医疗机构制剂，简化跨省调剂流程，满足临床用药需求。”王晓玲说。
北京协和医院院长张抒扬提出，在现有研发申报儿童药品清单的基础上，进一步完善儿童用药研发目录，引导优先研发创制，满足儿科临床用药需求。通过税费减免、定向补助、定点生产等方式调动企业参与儿童药品研发的积极性。加强儿童药品的基础研究和临床研究，推进完善成人药品说明书中儿童用药信息，鼓励儿童药品的国际认证。持续加强规范儿科研究的技术指导，完善儿科人群药物临床试验的安全保障。
“儿科不同疾病领域面临不同的用药问题。”倪鑫认为，一些儿童常见病、多发病的治疗缺乏适宜低龄儿童的药物剂型和规格，血液肿瘤病等重大疾病治疗缺乏儿童用药数据，儿童罕见病患者可用药缺乏等困境在一定程度上现实存在。
倪鑫建议，一方面要加大新药研发力度，儿科专家和药品生产企业要加强合作，开展科研攻关；另一方面，对于国外最新的确实有效的创新药物，要及时开展适应症研究，及时将其引进国内，让患儿尽快有药可用。
“儿童用药研发难度大，工艺相对复杂，生产成本更高，加上用量偏少，一些药企研发生产的积极性不足。”达因药业负责人杨杰建议，有关部门应制定儿童用药准入及定价鼓励政策，让企业有一定的利润空间，从而激励企业投入更多人力、财力进行儿童用药研发和生产。
