作者： 发布时间：2024-11-29
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作（“关爱计划”）申报指南》，现将拟纳入“关爱计划”试点项目品种的基本信息予以公示，公示时间截止至2024年12月5日。
品种名称：VGR-R01
申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司
适应症：结晶样视网膜变性
申报阶段：C阶段-关键研究前阶段
工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。
如有异议，请将具体意见发送至邮箱：wangxiaoyan@cde.org.cn。
国家药品监督管理局药品审评中心
2024年11月28日
