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关于将VGR-R01纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知

作者：发布时间：2024-12-19

依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将VGR-R01纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：

品种名称：VGR-R01

申报单位：上海天泽云泰生物医药有限公司

适应症：结晶样视网膜变性

申报阶段：C阶段-关键研究前阶段

工作要点：关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局（PRO）和功能结局（PerfO）。

国家药品监督管理局药品审评中心

2024年12月16日