作者： 发布时间：2025-04-11
2024年，中国药品审评审批体系迎来关键转折点。国家药品监督管理局（NMPA）发布的《2024年度药品审评报告》显示，中国药品监管正从“高速发展 ”转向“高质量发展 ”，审评效率、创新药占比、国际化协同等指标均实现突破。本文结合关键数据、政策趋势、典型案例及国际对比，剖析中国医药产业的变革方向与未来机遇。
1创新药获批再创新高，国产新药表现亮眼
在2024年，我国药品审评工作在创新药领域取得了重大突破，全年批准1类创新药数量达到48个，这一数字相较于以往年份有显著提升，创近年来新高。2022年获批21款，2023年为40个，而2024年则实现了进一步飞跃。自2018年至2024年，我国已累计批准上市创新药197个，清晰地展现出每年批准上市的1类创新药数量呈整体增长的良好态势。 从新药构成来看，国产新药占据主导地位，在48个获批的1类创新药中占比超七成。这些国产新药涵盖了化药、生物制剂以及中药等多个类别，且化药和生物制剂占比相当，还有3款中药获批。这表明我国在创新药研发领域，不仅在西药方面持续发力，中药现代化研发也在加速推进，2024年创新中药临床试验申请同比增长33.33%，彰显了中药创新的活力。 在治疗领域 分布上，抗肿瘤领域依旧是1类新药的集中地，2024年该领域新药占比约四成。其中包括国产双抗药依沃西单抗，以及多款针对晚期或复发难治型非小细胞肺癌、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性肿瘤的新药。这反映出我国在攻克肿瘤疾病方面的持续投入与研发实力的提升。与此同时，随着慢病年轻化以及肥胖人群增多，内分泌与代谢性疾病新药研发也取得显著进展。 2加快上市通道成效显，急需药加速惠及患者 为了让临床急需药品能够更快地进入市场，国家药品监督管理局建立了多个药品加快上市通道，包括突破性药物治疗程序 、附条件批准上市程序 、优先审评审批程序 以及特别审批程序。其中，优先审评 审批程序 成效尤为突出。 2024年，国家药监局纳入优先审评注册申请共124件，涉及88个品种，同比增加14%以上；完成优先审评审批程序药品注册申请110件，涉及74个品种，同比增加29%以上。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，共有496件药品注册申请纳入优先审评审批程序，抗肿瘤药物在其中占比最多，达42.54%，此外还包括皮肤及五官科药物、内分泌系统药物等。 在2024年批准的1类创新药 中，有17个品种通过优先审评审批程序批准上市，11个品种附条件批准上市，13个品种在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。 对于罕见病 用药，2024年批准了55个品种（未包括化学药品4类仿制药），其中20个品种通过优先审评审批程序加快上市，2个品种附条件批准上市。 3儿童用药保障增强，短缺药可及性提升 儿童用药一直是社会关注的重点领域。2024年，我国在儿童用药保障方面取得了显著成效，全年批准儿童用药106个品种，超过2023年的92个品种，创历史新高。其中20个品种（18.9%）通过优先审评审批程序加快上市，另有35个品种扩展儿童适应症。自2016年起，国家卫生健康委员会会同有关部门研究制订了五批鼓励研发申报儿童药品清单，2024 年，药审中心建议批准鼓励研发申报儿童药品清单内的儿童用仿制药17 件（14个品种），近五年累计建议批准59件（26个品种），涉及神经、抗肿瘤、内分泌 等8个治疗领域。这些举措大大缓解了儿科用药选择有限的问题，为儿童患者提供了更多适宜的药物。 在短缺药 方面，2024年国家药监局批准短缺药品117 件（21个品种），近五年累计批准226件，覆盖循环、神经等12个领域。这有效提升了短缺药的可及性，保障了临床对短缺药品的需求，维护了患者的正常治疗秩序。 4药品审评与国际接轨，推动全球药物同步上市 2024年，国家药监局成功连任新一届 ICH（国际人用药品注册技术协调会）管委会成员。目前，我国全面实施71个ICH指导原则，这使得中国药品审评标准与欧美日等国际监管机构趋同，实现了国际接轨。通过采用统一技术标准，互认临床试验数据，促进了新药在全球同步上市，推动了全球药品监管一体化进程。 在这一背景下，2024年国家药监局全年批准境外已上市境内未上市的药品（化学药品5.1类、治疗用生物制品3.1类和预防用生物制品3.1类）89个品种，其中 64个为首次批准上市，25个为已上市药品增加适应症。这让中国患者能够同步享受全球药品创新研发的最新成果，提升了我国患者在全球药品可及性方面的地位。 此外，2024年国家药监局全年发布药品研发技术指导原则73个，涉及放射性药物、细胞和基因治疗产品、中药、罕见病用药、儿童用药等产品，截至2024年底，我国累计发布药品技术指导原则达555个。这些技术指导原则为药品研发提供了明确的方向与规范，有助于提升我国药品研发的质量与效率，促进我国医药产业更好地融入全球医药创新格局。 《2024 年度药品审评报告》充分展示了我国在药品审评审批工作上的卓越成效。从创新药的大量获批到临床急需药品的加速上市，从儿童用药保障的增强到短缺药可及性的提升，以及药品审评与国际接轨的积极推进，每一项成果都意义重大。未来，随着相关政策的持续推进与完善，我国医药行业有望在创新发展的道路上不断前行，为全球患者带来更多优质的药品，在全球医药领域发挥更为重要的作用。
